Nick Wilkins fue diagnosticado de leucemia cuando tenía 4 años. Desde entonces, el cáncer ha rebrotado impermeable a todos los tratamientos que los médicos probaron. Un día, con 14 años, su padre se sentó con él para mantener una charla. John Wilkins explicó a Nick que los médicos lo habían intentado con la quimioterapia, la radiación, incluso con un trasplante de médula ósea de su hermana. «Nos estamos quedando sin opciones», le dijo. Pero había aún un posible tratamiento que podían probar: una terapia experimental de la Universidad de Pennsylvania.

Le preguntó a su hijo si entendía lo que significaría si este tratamiento no funcionaba. «Él entendió que podía morir», dice Wilkins. «Tuvo una actitud bastante estoica», explicó.
Unos meses más tarde, Nick viajó desde su hogar en Virginia a Filadelfia para participar en el experimento. Esta nueva terapia era muy diferente de los tratamientos que había recibido antes: En lugar de atacar a su cáncer con venenos, como la quimioterapia y la radiación, los médicos de Filadelfia se proponían enseñar a las propias células inmunes de Nick a ser más hábiles para matar al cáncer.
Dos meses más tarde, Nick salió libre de su cáncer. Han pasado seis meses desde que Nick, de 15 años, recibió la terapia celular personalizada, y los médicos todavía no han hallado ningún rastro de la leucemia en su sistema.
Otros 21 jóvenes recibieron el mismo tratamiento, y en 18 de ellos, al igual que Nick, el cáncer entró en remisión completa -uno de ellos lleva libre de la enfermedad desde hace 20 meses. Los médicos de Penn publicaron sus hallazgos esta semana en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología.
«Nos da la esperanza de que esto es una cura», dice el padre de Nick. «Están muy cerca. Creo que están en el buen camino».
En la conferencia, otros dos centros especializados en el cáncer – Memorial Sloan-Kettering en Nueva York y el Instituto Nacional del Cáncer- anunciaron buenos resultados con inmunoterapias como la que Nick recibió. Los resultados son prometedores, sobre todo teniendo en cuenta que ninguna otra técnica había funcionado con esos pacientes.
«Este es sin duda uno de los más emocionantes avances que he visto en el tratamiento del cáncer en los últimos 20 años», dijo el Dr. David Porter, un hematólogo y oncólogo en Pensilvania. «Hemos entrado en una nuevo era de la medicina».
En la terapia, los médicos eliminan primero las células T del paciente, que desempeñan un papel crucial en el sistema inmunológico. A continuación, reprograman las células mediante la transferencia de genes nuevos. Una vez infundida de nuevo en el cuerpo, cada célula modificada se multiplica por 10.000. Estas células «zacadoras» a continuación, localizan y matan el cáncer en el cuerpo del paciente.
Esencialmente, los investigadores están tratando de entrenar el cuerpo de Nick para luchar contra el cáncer de la misma forma en que nuestros cuerpos combaten la gripe común.
Además de los pacientes pediátricos, los científicos aplicaron la terapia en 37 adultos con leucemia y 12 entraron en remisión completa. Ocho pacientes más entraron en remisión parcial y vieron algunas mejoras en su enfermedad.
El tratamiento hace que los pacientes tengan síntomas de gripe durante un corto período de tiempo -Nick se puso tan enfermo que terminó en la unidad de cuidados intensivos durante un día- pero los pacientes se ahorran algunos de los efectos secundarios más graves y duraderos de una amplia la quimioterapia.
Penn ahora trabajará con otros centros médicos para probar la terapia en más pacientes, y planean aplicar la terapia en otros tipos de cánceres de sangre y más tarde en los tumores sólidos.
Un comunicado de prensa de la universidad dice que tiene cierta relación con la compañía farmacéutica Novartis y que se ha podido realizar gracias al «beneficio financiero significativo recibido» de la prueba, y que Porter y otros inventores de la tecnología «se han beneficiado económicamente o lo harán en el futuro».
La gran pregunta es si la leucemia de Nick va a volver.
Los médicos son cautelosamente optimistas. Los estudios sólo se han sucedido desde 2010, pero hasta el momento las tasas de recaídas han sido relativamente bajas: de los otros 18 pacientes pediátricos que entraron en remisión completa, sólo cinco han sufrido una recaída y de los 12 adultos que entraron en remisión completa, sólo hubo una recaída. Algunos de los pacientes adultos que han superado el cáncer sin sufrir una recaída llevan más de tres años en buen estado de salud.
Las recaídas después de esta terapia celular personalizada pueden ser más prometedoras que las recaídas después de la quimioterapia o trasplante de médula ósea, explicó Porter.
En primer lugar, los médicos están muy satisfechos de descubrir que las células T rediseñadas -las que saben cómo cazar y atacar el cáncer- siguen vivas en los cuerpos de los pacientes después de más de tres años. «Las células T modificadas genéticamente han sobrevivido», dijo Porter. «Todavía están presentes y funcionales y tienen la capacidad de proteger contra la recurrencia».
Tradicionalmente, para el tipo de leucemia tiene Nick, los médicos pueden encontrar de 1 entre 1.000 a uno de cada 10.000 células cancerosas.
Pero la tecnología de Penn podría encontrar 1 en 100.000 a 1 en un millón de células de cáncer, y no encontrar ninguna de Nick ni ninguno de los pacientes que entraron en remisión completa.
Uno de los mejores aspectos de este nuevo tratamiento es que va a ser sencillo de reproducir en otros centros médicos, dijo Porter, y un día, en lugar de ser utilizado sólo con carácter experimental, podría estar disponible para cualquiera que lo necesitara.
«Nuestra esperanza es que la tecnología pueda progresar realmente muy rápido», dijo. «No va a estar disponible para todo el mundo el año que viene, pero no creo que sea necesaria una década».
En este momento los pacientes sólo pueden recibir esta terapia si están en un estudio, pero el Dr. Renier Brentjens, director de la terapia celular en el Memorial Sloan-Kettering, dice que cree que podría estar disponible para todos los pacientes dentro de tres a cinco años.
«Cuando uno tiene tres centros, cuentas con un número importante de pacientes que ven que estas células funcionan en esta enfermedad, usted sabe que no es una casualidad», dijo .
Hace dos días, Brentjens se convirtió en el co -fundador de Juno Therapeutics, una compañía con ánimo de lucro de biotecnología que está trabajando en la inmunoterapia.
«Hace 15 años yo estaba en el laboratorio viendo cómo estas células destruían las células tumorales en una placa de Petri y luego vi matar a las células tumorales en ratones, y, finalmente, en los seres humanos», dijo Brentjens.
Él dice que nunca olvidará el primer paciente que se trató, que inicialmente tenía una enorme cantidad de células cancerosas en su médula ósea. Luego, después de la terapia, Brentjens miró bajo el microscopio y, con asombro, se dio cuenta de que no podía encontrar una sola célula de cáncer.
«No puedo describir lo que es eso «, dijo . «Es fantástico «.